ยีนบำบัดรักษาโรคตาได้โดยไม่ต้องผ่าตัด

รูปปั้นลูกตายักษ์นั่งอยู่หน้าตึกระฟ้าและท้องฟ้าสีคราม

ในที่สุด ยีนบำบัดใหม่สามารถให้การรักษาทางเลือกสำหรับโรคกระจกตาบุผนังหลอดเลือดที่บุผนังหลอดเลือดของ Fuchs ซึ่งเป็นโรคตาทางพันธุกรรมที่ส่งผลกระทบต่อคนประมาณ 2,000 ใน XNUMX คนทั่วโลก

ปัจจุบัน การรักษาเพียงอย่างเดียวคือการปลูกถ่ายกระจกตา ซึ่งเป็นการผ่าตัดใหญ่ที่มีความเสี่ยงและภาวะแทรกซ้อนที่อาจเกิดขึ้น

“เมื่อคุณทำการปลูกถ่าย คุณสร้างความแตกต่างอย่างมากให้กับบุคคลนั้น แต่มันเป็นเรื่องใหญ่สำหรับผู้ป่วยที่มีการเยี่ยมเยียน ยาหยอดตาจำนวนมาก การจ่ายเงินร่วมจำนวนมาก และหากคุณได้รับการรักษาพยาบาลที่ไม่ต้องการ การผ่าตัดจะดีมาก” Bala Ambati ศาสตราจารย์ด้านการวิจัยจากมหาวิทยาลัยโอเรกอนซึ่งเป็นผู้นำการศึกษาแปดปีที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนายีนบำบัดกล่าว

“ไม่เพียงแต่จะช่วยผู้ป่วยที่ต้องการการปลูกถ่ายเท่านั้น แต่ยังช่วยคนอื่นๆ อีกจำนวนมากที่อาจเคยใช้สิ่งนั้น (กระจกตา) เนื้อเยื่อ".

สำหรับการศึกษาในวารสาร eLifeผู้วิจัยมุ่งเน้นไปที่โรคที่หายากและเริ่มต้นในระยะแรกและทำการวิจัยในหนู พวกเขาใช้ CRISPR-Cas9 ซึ่งเป็นเครื่องมืออันทรงพลังในการแก้ไขจีโนม เพื่อทำลายรูปแบบการกลายพันธุ์ของโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับโรคนี้

โรค dystrophy ของ Fuchs เกิดขึ้นเมื่อเซลล์ในชั้นกระจกตาที่เรียกว่า endothelium ค่อยๆ ตายไป และเซลล์ที่เครียดจะสร้างโครงสร้างที่เรียกว่า guttae โดยปกติเซลล์เหล่านี้จะสูบของเหลวออกจากกระจกตาเพื่อให้ใส แต่เมื่อตาย ของเหลวจะสะสม กระจกตาจะบวม และการมองเห็นจะขุ่นมัวหรือมัว

"เราสามารถหยุดการแสดงออกของโปรตีนที่เป็นพิษและศึกษาในรูปแบบเมาส์ได้" ผู้เขียนร่วม Hiro Uehara ผู้ร่วมวิจัยอาวุโสในห้องปฏิบัติการ Ambati กล่าว

"เรายืนยันว่า (ในหนูที่ได้รับ) การรักษาของเราสามารถช่วยให้สูญเสียเซลล์บุผนังหลอดเลือดของกระจกตา ลดโครงสร้างคล้ายลำไส้ และรักษาการทำงานของปั๊มเซลล์บุผนังหลอดเลือดกระจกตา"

เซลล์กระจกตาไม่มีการสืบพันธุ์ หมายความว่าคุณเกิดมาพร้อมกับเซลล์ทั้งหมดที่คุณจะมี อัมบาติกล่าว หนึ่งในความท้าทายของการศึกษาที่เกี่ยวข้องกับการใช้ CRISPR เทคโนโลยีการแก้ไขยีนในเซลล์ดังกล่าวซึ่งเป็นกระบวนการที่ยากในทางเทคนิค

Uehara ได้พัฒนาวิธีแก้ปัญหาเชิงนวัตกรรมที่เพิ่มประโยชน์ของเทคโนโลยี CRISPR และอาจนำไปสู่การรักษาโรคอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ที่ไม่เกิดการสืบพันธุ์ ซึ่งรวมถึงโรคทางระบบประสาท โรคภูมิคุ้มกัน และความผิดปกติทางพันธุกรรมบางอย่างที่ส่งผลต่อข้อต่อ การศึกษาครั้งนี้นับเป็นครั้งแรกที่นักวิจัยได้ใช้เทคนิคที่เรียกว่าการหยุดชะงักของ codon เริ่มต้นกับเซลล์ที่ไม่ทำซ้ำ

"มันอาจขยายกลุ่มเป้าหมายการรักษาสำหรับระบบ CRISPR-Cas ไปสู่เนื้อเยื่อที่ไม่สามารถแบ่งเซลล์ได้" แอมบาติกล่าว

เพื่อทดสอบความปลอดภัยของการรักษา นักวิจัยได้ตรวจสอบเนื้อเยื่อรอบข้างและยีนอื่นๆ เพื่อให้แน่ใจว่าจะไม่ได้รับผลกระทบจากการรักษา การวิจัยในอนาคตจะตรวจสอบการรักษาในมนุษย์ กระจกตาผู้บริจาค จากตาข้างและสัตว์รุ่นอื่นๆ ที่มุ่งไปสู่การทดสอบทางคลินิกในที่สุดในมนุษย์

ผู้เขียนร่วมเพิ่มเติมมาจาก Johns Hopkins University, University of Virginia, University of Utah และ University of Massachusetts

การสนับสนุนการวิจัยมาจากสถาบันสุขภาพแห่งชาติ/สถาบันตาแห่งชาติและการวิจัยเพื่อป้องกันการตาบอด Inc.

ที่มา: มหาวิทยาลัยออริกอน

เกี่ยวกับผู้เขียน

U. โอเรกอน

บทความนี้แต่เดิมปรากฏบนอนาคต

คุณอาจจะชอบ

ติดตาม InnerSelf บน

ไอคอน Facebookไอคอนทวิตเตอร์ไอคอน YouTubeไอคอน instagramไอคอน pintrestไอคอน RSS

 รับล่าสุดทางอีเมล

นิตยสารรายสัปดาห์ แรงบันดาลใจทุกวัน

ภาษาที่ใช้ได้

English แอฟริกาใต้ Arabic จีน (ดั้งเดิม) จีน (ดั้งเดิม) เดนมาร์ก Dutch ฟิลิปปินส์ Finnish French German กรีก ชาวอิสราเอล ภาษาฮินดี ฮังการี Indonesian Italian Japanese Korean Malay Norwegian เปอร์เซีย ขัด Portuguese โรมาเนีย Russian Spanish ภาษาสวาฮิลี Swedish ภาษาไทย ตุรกี ยูเครน ภาษาอูรดู Vietnamese

บทความล่าสุด

ทัศนคติใหม่ - ความเป็นไปได้ใหม่

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | ตลาด InnerSelf
ลิขสิทธิ์© 1985 - 2021 InnerSelf สิ่งพิมพ์ สงวนลิขสิทธิ์.