แม่สามีของฉันโทรหาฉันเมื่อวานนี้ เธอไม่ค่อยรู้ว่าฉันทำงานอะไร แต่มีความคิดคลุมเครือที่ฉันทำงานด้วย กลุ่มที่แสวงหาความเข้าใจ และป้องกันโรคอัลไซเมอร์ได้ในที่สุด

เธอได้ยินทางวิทยุว่ามีคนพัฒนาวิธีรักษาโรคอัลไซเมอร์ มันมี บางอย่างเกี่ยวกับรถยนต์บนถนนรถแล่น และรัฐบาลสหรัฐกำลังระดมทุน เธอทั้งพอใจและโล่งใจ และแนะนำว่าตอนนี้ฉันมุ่งความสนใจไปที่โรคทางสมองอื่นๆ ที่ต้องรักษาให้หาย

จากนั้นเธอก็ส่งลิงค์สำหรับการสัมภาษณ์ทางวิทยุมาให้ฉันซึ่งตรงกับเวลาตีพิมพ์งานวิจัยใน Nature's วารสารรายงานทางวิทยาศาสตร์. แถลงข่าวเกี่ยวกับการศึกษาเหมือนกับการสัมภาษณ์ทางวิทยุที่แม่ยายของฉันได้ยิน รู้สึกตื่นเต้นมาก

มันเตือนเราถึงชุดการทดลองที่สวยงามซึ่งใช้เทคโนโลยีจากศูนย์การแพทย์ Flinders Medical Center ที่สร้างวัคซีนป้องกันสำหรับโรคอัลไซเมอร์ซึ่งอาจให้การรักษาภาวะสมองเสื่อมได้ ผู้เขียนรายงานการศึกษารายหนึ่งระบุว่า วัคซีนที่มีประสิทธิภาพอาจอยู่ห่างออกไปเพียงไม่กี่ปี

วัคซีนที่ทดสอบในสัตว์จำลองของโรคอัลไซเมอร์และในเนื้อเยื่อสมองของมนุษย์ แสดงให้เห็นการตอบสนองสูงต่อเป้าหมายทั้งสองในแต่ละบริบท นี่เป็นข่าวดีอย่างแท้จริง และสารประกอบเหล่านี้ควรถูกนำเข้าสู่ขั้นตอนการพัฒนายาโดยเร็วที่สุด

แต่ก่อนที่เราจะตื่นเต้นเกินไป เป็นที่น่าสังเกตว่า ทุกๆ 5,000-10,000 สารประกอบที่เข้าสู่ท่อเพื่อการพัฒนา ยาตัวเดียวเท่านั้นที่จะได้รับการอนุมัติ สำหรับใช้ในผู้ป่วย มูลค่าประมาณ 2.6 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ

ในโรคอัลไซเมอร์โดยเฉพาะ 244 สารประกอบได้รับการตรวจสอบใน 413 การทดลองทางคลินิกระหว่างปี 2002 ถึง พ.ศ. 2012 โดยมี อนุมัติยาใหม่เพียงตัวเดียว เพื่อบรรเทาอาการของโรคได้ชั่วคราว นั่นคืออัตราความสำเร็จ 0.4%

ข้อเท็จจริงบางประการเกี่ยวกับโรคอัลไซเมอร์และภาวะสมองเสื่อม

แพทย์อธิบายว่าภาวะสมองเสื่อมเป็นปรากฏการณ์ที่บุคคลมี ความยากลำบากในการคิดหลายด้าน. มันเกิดขึ้นได้ เช่น เมื่อปัญหาในการวางแผน การจดจำ สมาธิ หรือการนำทาง รุนแรงจนสุขภาพของบุคคลหรือความสามารถในการใช้ชีวิตอย่างอิสระถูกประนีประนอม

ในผู้ที่มีอายุมากกว่า 65 ปี สาเหตุที่พบบ่อยที่สุดของภาวะสมองเสื่อม (ประมาณ 70%) คือโรคอัลไซเมอร์ อายุที่มากขึ้นเป็นปัจจัยเสี่ยงที่ยิ่งใหญ่ที่สุดสำหรับโรคอัลไซเมอร์ หนึ่งในสิบคน อายุระหว่าง 60 ถึง 70 ปี และสามในสิบของอายุ 80 ปี มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์ทางคลินิกสำหรับโรคนี้

โรคอัลไซเมอร์ตั้งชื่อตาม Alois อัลไซเมอร์ซึ่งในปี พ.ศ. 1906 ได้ทำการชันสูตรพลิกศพของผู้หญิงคนหนึ่งที่เสียชีวิตด้วยภาวะสมองเสื่อม ด้วยการใช้สีย้อมเพื่อย้อมเซลล์สมอง เขาสังเกตเห็นลักษณะทางพยาธิวิทยาที่ผิดปกติสองอย่าง ได้แก่ “คราบจุลินทรีย์” และ “เส้นพันกัน” ซึ่งกระจายไปทั่วสมอง

ลักษณะการพันกันและคราบจุลินทรีย์ของโรคอัลไซเมอร์เป็นเป้าหมายของการรักษาส่วนใหญ่ที่กำลังพัฒนา แกลลอรี่รูปภาพ NIH / Flickr, CC BYโล่และสายพันกันเหล่านี้ยังคงเป็นเป้าหมายของการวิจัยในปัจจุบัน ในศตวรรษที่ 21 เป็นที่ทราบกันว่าแผ่นโลหะประกอบด้วยชิ้นส่วนของโปรตีนที่เรียกว่า เบต้าอะไมลอยด์และสายพันกันเรียกว่า โปรตีนเทา.

ด้วยอายุเฉลี่ยของคนในประเทศที่พัฒนาแล้วที่เพิ่มขึ้น จำนวนผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ก็เช่นกัน เหตุฉุกเฉินที่ยิ่งใหญ่คือ หากไม่มีการรักษาแบบก้าวหน้า จำนวน ผู้ที่เป็นโรคสมองเสื่อมในออสเตรเลีย คาดว่าจะเกือบ 900,000 ภายในปี 2050

ด้วยจำนวนประชากรที่เพิ่มขึ้น ปัญหานี้จึงยังคงทวีความรุนแรงมากขึ้น และ ภาระทางสังคมและเศรษฐกิจที่คาดการณ์ไว้ ถือเป็นโศกนาฏกรรม ด้วยเหตุนี้ รัฐบาลกลางสหรัฐจึงลงมติ 991 ล้านเหรียญสหรัฐต่อปี เพื่อวิจัยและรักษาโรคอัลไซเมอร์และภาวะสมองเสื่อม

รัฐบาลออสเตรเลียได้ให้คำมั่นสัญญา 4 ล้านดอลลาร์ต่อปี ในอีกห้าปีข้างหน้าเพื่อเอาชนะปัญหาเดียวกัน

การพัฒนาวัคซีนทั่วโลก

มี ยังไม่มีวิธีรักษา สำหรับโรคอัลไซเมอร์ กลยุทธ์การรักษาหลักในช่วง 30 ปีที่ผ่านมาคือการพยายามลดอาการความจำเสื่อมและอาการเวียนศีรษะโดย ทดแทนสารเคมีในสมองบางชนิดเรียกว่าสารสื่อประสาท ซึ่งจะหายไปเมื่อโรคดำเนินไป

ชอบ รายงานการวิจัยในสัปดาห์นี้เราค้นหาความก้าวหน้าทางเภสัชวิทยาโดยการพัฒนายาเพื่อขัดขวางการสะสมของ amyloid or โปรตีนเทา, หรือทั้งคู่. วิธีหนึ่งในการบรรลุเป้าหมายนี้คือการใช้วัคซีนกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันเพื่อโจมตีอะไมลอยด์หรือเอกภาพ อีกทางหนึ่ง สามารถให้แอนติบอดีเทียมที่ต่อต้านอะไมลอยด์หรือเทาอย่างสม่ำเสมอโดยการฉีด นี้เรียกว่าวัคซีนแฝง

ที่ 14 น้อย โครงการพัฒนาวัคซีน การกำหนดเป้าหมาย tau กำลังดำเนินการอยู่ สำหรับอะไมลอยด์ อย่างน้อย 18 โครงการวัคซีน ได้เริ่มหรือเสร็จสิ้นแล้วและล้มเหลว

การรักษาอื่นๆ ที่ไม่ใช่วัคซีนสำหรับ amyloid และ tau ก็อยู่ในระหว่างการพัฒนาเช่นกัน ตัวอย่างเช่น ยาอาจมีจุดมุ่งหมายเพื่อขจัด amyloid หรือ tau or เพื่อหยุดการก่อตัวของพวกเขา เริ่มต้นกับ.

มีข่าวดีอื่น ๆ ที่ชี้ให้เห็นว่าเรากำลังเข้าใกล้การรักษาโรคอัลไซเมอร์มากขึ้น การวิเคราะห์ข้อมูลใหม่เมื่อเร็วๆ นี้จากการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่แต่ล้มเหลวของวัคซีนอะไมลอยด์ที่เรียกว่า โซลาเนซูมาบ ได้ผลดีในกลุ่มย่อยของผู้ป่วย

วัคซีนอะไมลอยด์อีกตัวหนึ่ง อะดูคานูแมบเมื่อเร็ว ๆ นี้มีการแสดงทั้งเพื่อขจัดอะไมลอยด์และเพื่อปรับปรุงความคิดในผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ที่ไม่รุนแรง วัคซีนทั้งสองนี้อยู่ในระหว่างการตรวจสอบในออสเตรเลีย และผู้ที่ต้องการข้อมูลเพิ่มเติมสามารถติดต่อแพทย์ของตนหรือ ห้องปฏิบัติการวิจัยของเรา.

แน่นอนว่ายิ่งยิงประตูได้มากเท่าไหร่ก็ยิ่งดีเท่านั้น ความสำเร็จในการพัฒนายาของมนุษย์นั้นต่ำอย่างเจ็บปวด ประมาณการของอุตสาหกรรมยาแนะนำว่าการพัฒนายาใหม่นั้นคาดว่าจะต้องใช้เวลาอย่างน้อย 10-15 ปี

แม้ว่าแม่สามีจะแนะนำ แต่วันนี้ฉันก็ยังมาทำงาน แม้ว่าฉันหวังว่าวัคซีนใหม่เหล่านี้จะมีประสิทธิภาพ แต่ก็มีความเป็นไปได้สูงที่วัคซีนจะไม่บรรลุเป้าหมายในมนุษย์ที่มีชีวิต หรือจะบรรลุเป้าหมายแต่ในการทำเช่นนั้น ทำให้คนป่วย ด้วยเหตุผลอื่น หรือบางทีเป้าหมายอาจผิดพลาดโดยสิ้นเชิง ดังนั้น ยังไม่ใช่เวลาไปโฟกัสที่อื่น

เกี่ยวกับผู้เขียน

พอล มารัฟฟ์ ศาสตราจารย์ สถาบันประสาทวิทยาและสุขภาพจิต Florey

บทความนี้ถูกเผยแพร่เมื่อวันที่ สนทนา. อ่าน บทความต้นฉบับ.

หนังสือที่เกี่ยวข้อง

at ตลาดภายในและอเมซอน