ยีนบำบัดช่วยผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย

การศึกษาครั้งใหม่แสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วยยีนแบบทดลองครั้งเดียวช่วยเพิ่มการผลิตปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่ขาดหายไปในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย การบำบัดอาจให้วิธีแก้ปัญหาระยะยาวแก่ผู้ป่วยเพื่อป้องกันการมีเลือดออกที่เป็นอันตราย

ฮีโมฟีเลียเป็นโรคที่หายากและสืบทอดมาซึ่งเลือดไม่สามารถจับตัวเป็นลิ่มได้ตามปกติ เป็นผลให้คนที่มีฮีโมฟีเลียมักจะมีเลือดออกมากกว่าคนอื่นหลังจากได้รับบาดเจ็บ พวกเขาอาจมีเลือดออกโดยไม่มีการเตือนภายในร่างกายของพวกเขา เลือดออกนี้สามารถทำลายอวัยวะและเนื้อเยื่อและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต

การรักษาหลักที่เรียกว่าการบำบัดทดแทนนั้นเกี่ยวข้องกับการฉีดโปรตีนที่เป็นปัจจัยขาดหายไปในกระแสเลือดของผู้ป่วย โปรตีนเหล่านี้ช่วยในการฟื้นฟูการแข็งตัวของเลือดตามปกติ แต่การบำบัดทดแทนมักจะต้องทำซ้ำอย่างสม่ำเสมอและมีความเสี่ยงอื่น ๆ

เพื่อค้นหาทางเลือกนักวิจัยจาก University College London และโรงพยาบาลเด็กของ St. Jude ได้นำทีมที่ศึกษาวิธีการรักษาด้วยยีนที่มีศักยภาพ งานวิจัยซึ่งได้รับทุนบางส่วนจากสถาบันหัวใจปอดและโลหิตแห่งชาติของ NIH (NHLBI) มุ่งเน้นไปที่ฮีโมฟีเลียบีรูปแบบที่ผิดปกติของโรคนี้ส่งผลกระทบต่อ 1 ในผู้ป่วย 5 ที่มีฮีโมฟีเลีย ฮีโมฟีเลียบีเกิดจากความบกพร่องในยีนที่เป็นตัวกำหนดปัจจัยการเกาะเป็นก้อนของมนุษย์ IX

นักวิทยาศาสตร์ได้ทำการบรรจุยีนทรงเครื่องระดับปรกติลงไปในไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนซึ่งดัดแปลงไปยังเซลล์ตับ ตับเป็นแหล่งเดียวที่สามารถสร้างปัจจัยทรงเครื่องที่จำเป็นสำหรับกระบวนการจับตัวเป็นลิ่ม ไวรัส - ทำหน้าที่เป็นยานพาหนะนำส่งหรือเวกเตอร์ - ถูกออกแบบมาเพื่อขนส่งยีนปกติเข้าสู่เซลล์ตับและเริ่มการผลิตปัจจัย IX

ผู้ชาย 6 ที่มีฮีโมฟีเลียรุนแรง B ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำครั้งเดียวของยีนเวกเตอร์ในขนาดที่ต่างกัน ก่อนที่จะมีการศึกษาผู้ชายกำลังผลิตปัจจัยการแข็งตัวของทรงเครื่องที่น้อยกว่า 1% ของระดับปกติ พวกเขาได้รับการรักษาตามมาตรฐานสำหรับอาการของพวกเขา: เงินทุนสำหรับการผลิตโปรตีนทรงเครื่อง IX หลายครั้งต่อเดือน

หลังจากการบำบัดด้วยยีนผู้ป่วยแต่ละรายสร้างปัจจัยทรงเครื่องที่ระดับ 2% และ 11% ของระดับปกติ ในช่วงระยะเวลาการติดตามระยะสั้น (6 ถึง 16 เดือน) 4 ของผู้ชาย 6 ไม่จำเป็นต้องใช้การฉีดปัจจัย IX เพื่อการมีเลือดออกตามปกติ

ฮีโมฟีเลียเป็นหนึ่งในความผิดปกติที่คิดว่าน่าจะแก้ไขได้ด้วยการรักษาด้วยยีน แต่วิธีการก่อนหน้าในการส่งยีนนั้นน่าผิดหวัง” NHLBI รักษาการผู้อำนวยการดร. ซูซานบีชูรินกล่าว ผลจากการศึกษาครั้งนี้แสดงให้เห็นถึงขั้นตอนที่มีแนวโน้มในการทำให้การรักษาด้วยยีนเป็นทางเลือกในการรักษาโรคฮีโมฟีเลียบีหากการศึกษาในอนาคตสนับสนุนการค้นพบเหล่านี้มันจะนำมาซึ่งการพัฒนาคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรค

  • ฮีโมฟีเลียคืออะไร
    http://www. nhlbi. nih.

  • http://ghr. nlm. nih.

  • http://clinicaltrials. gov/ct2/show/NCT00979238?

ที่มาบทความ:
 http://www.nih.gov/researchmatters/december2011/12192011hemophilia.htm

คุณอาจจะชอบ

ภาษาที่ใช้ได้

English แอฟริกาใต้ Arabic จีน (ดั้งเดิม) จีน (ดั้งเดิม) เดนมาร์ก Dutch ฟิลิปปินส์ Finnish French German กรีก ชาวอิสราเอล ภาษาฮินดี ฮังการี Indonesian Italian Japanese Korean Malay Norwegian เปอร์เซีย ขัด Portuguese โรมาเนีย Russian Spanish ภาษาสวาฮิลี Swedish ภาษาไทย ตุรกี ยูเครน ภาษาอูรดู Vietnamese

ติดตาม InnerSelf บน

ไอคอน Facebookไอคอนทวิตเตอร์ไอคอน YouTubeไอคอน instagramไอคอน pintrestไอคอน RSS

 รับล่าสุดทางอีเมล

นิตยสารรายสัปดาห์ แรงบันดาลใจทุกวัน

บทความล่าสุด

ทัศนคติใหม่ - ความเป็นไปได้ใหม่

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | ตลาด InnerSelf
ลิขสิทธิ์© 1985 - 2021 InnerSelf สิ่งพิมพ์ สงวนลิขสิทธิ์.